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復(fù)旦兒科醫(yī)院推動國內(nèi)首個PID“孤兒藥”獲批上市
發(fā)布時間:2022-09-14     發(fā)布人:復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院國家兒童醫(yī)學(xué)中心綜合事務(wù)管理辦公室
 

  近日,國內(nèi)首個使用真實世界回顧性研究的生物藥項目——注射用人干擾素γ用于“降低慢性肉芽腫病相關(guān)嚴重感染的發(fā)生頻率和嚴重程度” 新適應(yīng)癥獲批上市,成為國內(nèi)首個獲批的針對原發(fā)性免疫缺陷?。≒ID)的“孤兒藥”。該項目是復(fù)旦兒科醫(yī)院臨床免疫/過敏科與復(fù)星醫(yī)藥集團成員企業(yè)合作的產(chǎn)學(xué)研項目。慢性肉芽腫病(CGD)是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷病,發(fā)病率約為1/20萬;注射用人干擾素γ可有效控制CGD患者感染,提高患者生活質(zhì)量并改善生存結(jié)局。復(fù)旦兒科醫(yī)院臨床免疫/過敏科在國內(nèi)最早開展CGD系統(tǒng)診治,經(jīng)過20年努力,建立了完善的CGD精準(zhǔn)診治體系,在診斷年齡和治療效果等方面均達到甚至超過許多發(fā)達國家。新獲批的注射用人干擾素γ將會對改善CGD治療提供有益幫助。
 





 
 
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