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國(guó)內(nèi)首個(gè)脊髓性肌萎縮癥全身基因治療藥物IND研究正式啟動(dòng)。10月31日，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授領(lǐng)銜的“一項(xiàng)在I型脊髓性肌萎縮患者中評(píng)估靜脈注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、單臂、非隨機(jī)、開(kāi)放性臨床試驗(yàn)”項(xiàng)目正式啟動(dòng)。目前，國(guó)內(nèi)已上市的脊髓性肌萎縮癥（SMA）靶向治療藥物僅兩種，基因替代治療藥物尚未在中國(guó)上市且價(jià)格昂貴。EXG001 307是由我國(guó)自主研發(fā)的新一代治療SMA的基因替代治療藥物；項(xiàng)目組建立了一支由神經(jīng)、康復(fù)、免疫等9個(gè)學(xué)科23名專家和4名研究護(hù)士組成的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，并與美兒SMA關(guān)愛(ài)中心合作，加強(qiáng)治療研究的全程化管理，有望為我國(guó)SMA患兒提供安全、有效、經(jīng)濟(jì)的新型治療藥物。
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