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8月17日，復(fù)旦兒科醫(yī)院開(kāi)出國(guó)內(nèi)第一張“利司撲蘭口服溶液用散”處方，一名來(lái)自寧夏的6月齡1型脊髓性肌萎縮癥女性患兒順利接受治療，成為全國(guó)首例接受口服治療的脊髓性肌萎縮癥兒童。
1型脊髓性肌萎縮癥是一種危及全身多器官、可致殘致死的罕見(jiàn)神經(jīng)疾病，兒童常在6月齡以內(nèi)發(fā)病，無(wú)法獨(dú)坐。近日，由復(fù)旦兒科醫(yī)院共同參與的治療脊髓性肌萎縮癥新藥“利司撲蘭”全球多中心臨床試驗(yàn)研究FIREFISH在國(guó)際上取得新突破，成果已在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表。
FIREFISH是國(guó)內(nèi)第一個(gè)針對(duì)脊髓性肌萎縮癥治療的臨床研究。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)、項(xiàng)目負(fù)責(zé)人之一、復(fù)旦兒科醫(yī)院王藝教授指出，該研究中國(guó)患兒數(shù)據(jù)結(jié)果顯示，在接受“利司撲蘭”治療12個(gè)月后，36.4%患兒在12個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)獨(dú)坐，81.8%有運(yùn)動(dòng)里程碑式突破；患兒12個(gè)月生存率顯著提高，呼吸、吞咽功能保留的臨床數(shù)據(jù)也非常振奮人心。
作為國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，復(fù)旦兒科醫(yī)院2018年在國(guó)內(nèi)率先開(kāi)設(shè)脊髓性肌萎縮癥（SMA）專病門(mén)診并建立病例數(shù)據(jù)庫(kù)；同年王藝教授牽頭建立涵蓋神經(jīng)、康復(fù)、營(yíng)養(yǎng)、呼吸、重癥、眼科、骨科等多學(xué)科的診療團(tuán)隊(duì)；2019年成立MDT診療中心，為SMA患兒提供多學(xué)科、全病程管理。本次FIREFISH臨床研究成果及“利司撲蘭”的成功應(yīng)用，為今后深入開(kāi)展SMA臨床試驗(yàn)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，將有力推進(jìn)我國(guó)SMA診療研究進(jìn)程。
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