8月7日,復旦兒科醫(yī)院遠程聯(lián)合海南省婦女兒童醫(yī)學中心、博鰲未來醫(yī)院,為一名神經(jīng)母細胞瘤4期高?;純撼晒ν瓿蓢鴥?nèi)首例那昔妥單抗(Naxitamab)免疫治療用藥,為復發(fā)/難治高危神經(jīng)母細胞瘤患者帶來新的選擇。

神經(jīng)母細胞瘤被稱為“兒童腫瘤之王”,占兒童惡性腫瘤的8%-10%,具有原發(fā)部位隱匿、易轉(zhuǎn)移、早期診斷困難、預后差、生存率低等特點。目前國內(nèi)用于治療該病的方法和藥物有限,治療效果也不盡人意。本次用藥的患兒2019年確診,已伴有肝轉(zhuǎn)移和眼眶骨轉(zhuǎn)移,雖已接受常規(guī)治療且目前情況較穩(wěn)定,但復發(fā)風險很大?;純杭覍購牟∮呀涣魅毫私獾絿馍窠?jīng)母細胞瘤免疫治療新趨勢后,成功申請在博鰲樂城先行區(qū)接受創(chuàng)新藥那昔妥單抗的首針治療。復旦兒科醫(yī)院血液腫瘤MDT團隊與海南省婦女兒童醫(yī)學中心、博鰲未來醫(yī)院多學科線上線下緊密合作,精準指導現(xiàn)場用藥,成功完成首療程的三次輸注,患兒反應(yīng)可控,藥物耐受性好。
復旦兒科醫(yī)院黨委副書記、腫瘤外科主任董巋然教授表示,那昔妥單抗是該治療領(lǐng)域全球首款獲批的人源化抗GD2免疫治療藥物,2020年11月國外批準上市以來臨床療效顯著,拯救了部分治療無望的高危復發(fā)神經(jīng)母細胞瘤患者;但用藥過程中有較大的特殊性,需要多學科團隊密切合作保障患兒安全。本次國內(nèi)首例用藥成功,為那昔妥單抗在我國的推廣應(yīng)用提供了創(chuàng)新樣板,將有力推進兒童神經(jīng)母細胞瘤免疫治療創(chuàng)新藥物引進國內(nèi),為更多患兒家庭帶來希望。
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