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2021第三屆上海PWS國際研討會暨中國普拉德•威利綜合征臨床規(guī)范化診療協(xié)作聯(lián)盟工作總結(jié)會于2021年5月22日在上海順利召開。本次會議圍繞PWS診療的國內(nèi)外最新進展，以關(guān)注PWS兒童的健康管理為研討方向，并就聯(lián)盟成立兩年來的工作進展做階段總結(jié)。
在開場視頻對歷屆PWS國際研討會盛況及聯(lián)盟成立以來各聯(lián)盟單位做出的諸多努力與成績進行簡短回顧后，本次大會主席暨聯(lián)盟首任輪值主席——復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院內(nèi)分泌遺傳代謝科主任羅飛宏教授致歡迎詞。羅飛宏教授首先對積極參與PWS國際研討會及聯(lián)盟工作的國內(nèi)外專家表示誠摯歡迎及衷心感謝。羅飛宏教授談到近年來在同道們的協(xié)作努力下，PWS這一罕見病逐漸被大家所認(rèn)識，并形成了從“臨床識別、實驗室診斷到多學(xué)科綜合診療“的全流程管理模式，推動了PWS患兒的早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療，同時為聯(lián)盟工作的發(fā)展指出了新方向。
本次研討會主旨演講環(huán)節(jié)首先邀請美國堪薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)中心研究與遺傳系主任 Dr. Merlin G,Butler以及來自美國加州大學(xué)兒科遺傳與基因組醫(yī)學(xué)部的Dr. Virginia Kimonis以線上錄播的形式，帶來了PWS最新臨床以及藥物研究的主題演講。
陸煒教授就中國基因重組人生長激素注射液（rhGH）治療PWS的III期臨床試驗的初步結(jié)果進行了匯報，結(jié)果顯示rhGH對患兒生長遲緩（身高、體重）、體質(zhì)指數(shù)、精神發(fā)育均有明顯改善。rhGH治療PWS患兒安全性和耐受性良好，無與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件且實驗室檢查及其他安全性檢查均顯示出良好的安全性。
 
聯(lián)盟成員單位就PWS患兒的早期診斷、治療時機、用藥策略、新的治療方案及多科室會診聯(lián)動等做了精彩的討論分享，同時對于PWS患兒依從性、家庭關(guān)愛及支付方案等做了深入的探討，從患者利益出發(fā)，力爭全方位、全流程的守護患兒健康與幸福。
八大區(qū)域聯(lián)盟就成立兩年多來開展的科普宣教、義診咨詢、規(guī)范化診治、機制及干預(yù)研究等多個方面進行了深入交流。經(jīng)過聯(lián)盟單位兩年多來的不懈努力，真正做到了全國各區(qū)域?qū)τ赑WS患兒都有了深刻的認(rèn)知，使得PWS患兒在新生兒時期就能被準(zhǔn)確診斷并得到恰當(dāng)?shù)闹委?，避免因認(rèn)識不足導(dǎo)致的誤診、漏診，造福了廣大的PWS患兒及其家庭。同時各聯(lián)盟單位也指出，未來應(yīng)加強多學(xué)科綜合管理，以期更好的服務(wù)PWS患兒。
中國紅十字基金會青少年項目中心陳珞主任就PWS紅皮書項目給與會專家做了介紹，指出未來紅基會將致力于加強對新生兒科醫(yī)生及大眾的科普教育，積極推廣中國紅十字基金會成長天使基金小胖威利關(guān)愛項目。
本次研討會也邀請到了小胖威利罕見病關(guān)愛中心理事長林曉靜理先生。林理事長作為一名患兒家長，通過自身家庭曲折的就醫(yī)經(jīng)歷，介紹了他倡導(dǎo)建立小胖威利關(guān)愛中心的初衷。該中心目前致力于小胖威利疾病知識的科普宣傳、積極有序推動政策倡導(dǎo)和醫(yī)療合作活動、建立小胖家園為患兒及其家庭提供喘息式服務(wù)。林理事長對這些年來各位專家學(xué)者的幫助標(biāo)書衷心的感謝。
最后，羅飛宏教授對本次會議進行總結(jié)，羅教授對八大區(qū)域聯(lián)盟單位的工作給予高度肯定，并對所有從事PWS事業(yè)的同仁和社會愛心人士表示由衷的感謝。
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