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2021年8月7日上午由復旦大學附屬兒科醫(yī)院血液腫瘤多學科團隊牽頭，聯(lián)合海南省婦女兒童醫(yī)學中心、博鰲未來醫(yī)院，成功完成那昔妥單抗（Naxitamab）免疫治療的國內首例用藥，為我國復發(fā)/難治高危神經(jīng)母細胞瘤患者帶來了治療新選擇。
疾病概況
神經(jīng)母細胞瘤是嬰兒和兒童最常見的、惡性程度較高的顱外實體腫瘤，占兒童惡性腫瘤的8%~10%。其發(fā)病部位常見于腎上腺、頸部、胸部、腹部以及盆腔的神經(jīng)組織。由于原發(fā)部位隱匿、易轉移等特點，不僅早期診斷困難且約一半患兒確診時即處于高危狀態(tài)。即使經(jīng)過綜合治療，高危神經(jīng)母細胞瘤患兒的預后仍較差，長期生存率不足50%，被稱為“兒童腫瘤之王”。高危患兒亟需更有效的治療手段，提高遠期生存率。
患兒獲益
本次首例用藥的患兒2019年底確診為神經(jīng)母細胞瘤4期高危型，當時患兒5個月大，腹部硬塊和雙眼大小不對稱等癥狀，已伴有肝轉移和眼眶骨轉移，治療難度很大。接受了化療、手術和放療等常規(guī)治療，盡管目前的情況比較穩(wěn)定，但是復發(fā)的風險很大。患兒家屬從病友交流群中了解到國外神經(jīng)母細胞瘤免疫治療新趨勢，并有幸成功申請到了此次在博鰲樂城先行區(qū)接受國內還未上市的免疫治療創(chuàng)新藥那昔妥單抗的首針治療，由復旦兒科血液科錢曉文副主任開出首張?zhí)幏剑厝剂艘患胰说闹委熜判??；純杭覍僖蚕Ｍㄟ^此次國內首例用藥，盡早將兒童神經(jīng)母細胞瘤的免疫治療創(chuàng)新藥物引進國內并納入醫(yī)保，讓更多患兒家庭受益。
專家觀點
復旦大學附屬兒科醫(yī)院黨委副書記、腫瘤外科主任董巋然教授表示，作為該治療領域全球首款獲批的人源化抗GD2免疫治療藥物，那昔妥單抗一項中國人群占比50%的國際多中心臨床研究（包含22例患者）的試驗數(shù)據(jù)顯示：在接受那昔妥單抗聯(lián)合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）治療的復發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤患者中，68%（15/22）的患者對治療表現(xiàn)為完全或部分緩解（客觀緩解率，ORR）：其中，59%（13/22）的患者實現(xiàn)了完全緩解；9%（2/22）的患者腫瘤縮小了50%以上。其創(chuàng)新之處在于，靶向結合腫瘤細胞表達的神經(jīng)節(jié)苷脂 GD2，引起抗體介導的細胞毒性反應并激活補體系統(tǒng)從而殺傷腫瘤。2020年11月國外批準上市以來臨床療效顯著，拯救了部分治療無望的高危復發(fā)神經(jīng)母細胞瘤患者。但是那昔妥單抗在用藥過程中有較大的特殊性，會導致較常見的過敏反應、劇烈疼痛、休克等，需要多學科團隊密切合作支撐患兒安全。
復旦大學附屬兒科醫(yī)院副院長、血液科學科帶頭人翟曉文教授表示，除了手術、化療、放療、干細胞移植等治療手段外，國內用于治療高危神經(jīng)母細胞瘤的方法和藥物有限，患兒仍有很高的復發(fā)風險，遠期的治療效果和生存不盡如人意。隨著免疫治療藥物在國際上的應用，我們看到這類患兒的遠期生存率確實有了實質性的改善。
此例患兒是國內首例使用那昔妥單抗治療高危神經(jīng)母細胞瘤患兒，為高危神經(jīng)母細胞瘤患兒的治療帶來新的希望。通過復旦兒科醫(yī)院與海南分院、博鰲樂城醫(yī)院多學科團隊的線上線下合作，精準指導現(xiàn)場用藥，終于成功完成首療程的三次輸注，患兒反應可控，藥物耐受性好。三院血液腫瘤團隊、ICU團隊、麻醉科團隊、護理團隊、藥學團隊組成的多學科團隊全力合作，徹底保證了患兒順利安全輸注，為此藥在中國患兒中的推廣應用，提供了一個創(chuàng)新的樣板！
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