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近日，國內(nèi)首個采用真實世界回顧性研究的生物藥項目——注射用人干擾素γ新適應癥“降低慢性肉芽腫病相關(guān)嚴重感染的發(fā)生頻率和嚴重程度”獲批上市，這也是國內(nèi)首個批準的針對原發(fā)性免疫缺陷?。≒ID）的“孤兒藥”，可以有效控制慢性肉芽腫病（CGD）患者的感染，提高患者的生活質(zhì)量，改善患者的生存結(jié)局，為患者的疾病管理帶來臨床獲益。該項目由復旦大學附屬兒科醫(yī)院臨床免疫/過敏科與復星醫(yī)藥集團成員企業(yè)上海凱茂生物醫(yī)藥有限公司合作的產(chǎn)學研項目。
CGD是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷病，人群中的發(fā)病率約為1/20萬。CGD是因吞噬細胞呼吸爆發(fā)功能障礙，造成無法有效殺傷過氧化物酶陽性細菌與真菌而引起?；颊咄ǔＴ谏缙诩闯霈F(xiàn)癥狀，主要表現(xiàn)為反復嚴重的細菌和真菌感染、過度炎癥反應導致肉芽腫形成，以及其他炎癥性損害等。
復旦大學附屬兒科醫(yī)院臨床免疫/過敏科是國內(nèi)最早系統(tǒng)診治CGD的單位。經(jīng)過20年的努力，建立了CGD完善的精準診治體系，在CGD的診斷年齡和治療效果等方面均達到甚至超過許多發(fā)達國家水平。在國際上發(fā)表了單中心最大樣本量的臨床長期隨訪數(shù)據(jù)（2018年）。同時對CGD的臨床問題也有一些重要的發(fā)現(xiàn)。在兒科醫(yī)院多學科協(xié)作下為CGD的診治提供了有效的保障。新獲批的注射用人干擾素γ將會對改善CGD的治療提供有益的幫助。
目前國內(nèi)已具備有效的精準診斷數(shù)百種PID條件，但針對性的治療藥物還十分有限，進口的藥物價格昂貴，可及性差，臨床治療存在一定的困難。隨著我國生物醫(yī)藥技術(shù)研究人員和臨床醫(yī)務(wù)工作者的努力，我國PID的藥物治療將會不斷改善。
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