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2022年10月31日，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授領(lǐng)銜的“一項(xiàng)在1型脊髓性肌萎縮患者中評估靜脈注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、單臂、非隨機(jī)、開放性臨床試驗(yàn)（方案號：EXG001-307-102）”項(xiàng)目正式啟動。目前，國內(nèi)已上市的脊髓性肌萎縮癥（SMA）靶向治療藥物兩種，即反義寡核苷酸藥物和小分子藥物，基因替代治療藥物尚未在中國上市使用，且價(jià)格昂貴。由我國自主研發(fā)的EXG001-307是新一代治療SMA的基因替代治療藥物，有望提供有效、安全且經(jīng)濟(jì)的新型治療藥物。
該臨床試驗(yàn)項(xiàng)目集結(jié)了包括神經(jīng)科、康復(fù)科、免疫科、心內(nèi)科、肝病科、呼吸科、檢驗(yàn)科、重癥醫(yī)學(xué)科、臨床藥學(xué)部、醫(yī)務(wù)科等9個學(xué)科23名專家和4名研究護(hù)士。項(xiàng)目啟動會對所有成員進(jìn)行全面培訓(xùn)，包括研究方案、GCP培訓(xùn)，同時(shí)也討論了項(xiàng)目實(shí)施細(xì)則和招募方案。本研究也將與美兒SMA關(guān)愛中心合作，積極開展受試者招募和篩選，以及SMA治療研究的全程化管理。
復(fù)旦兒科SMA多學(xué)科團(tuán)隊(duì)也參加過小分子藥物的國際多中心的研究，由此鍛造了一支具備國際臨床研究水平和能力的團(tuán)隊(duì)，同時(shí)在國內(nèi)牽頭成立中國SMA診治中心聯(lián)盟（覆蓋全國74家醫(yī)療機(jī)構(gòu)），大力推進(jìn)我國SMA多學(xué)科管理與合作交流；積極致力于推動SMA靶向治療藥物在國內(nèi)的上市后臨床研究。為本次開展IND研究打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長黃國英教授在啟動會上表示，EXG001-307項(xiàng)目具有里程碑的意義，預(yù)祝項(xiàng)目PI王藝教授的帶領(lǐng)下，在MTD團(tuán)隊(duì)的通力合作下，成功開展！
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