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近日，《健康報》“院長說欄目”刊登我院黃國英院長撰寫的題為“為高水平臨床研究建體系搭平臺”的文章，詳細介紹了國家兒童醫(yī)學中心復旦大學附屬兒科醫(yī)院在以“創(chuàng)新驅(qū)動、交叉融合”為核心的新模式下如何推進高質(zhì)量兒科臨床研究與成果轉(zhuǎn)化，推動臨床診療水平持續(xù)提高。全文如下：
推進醫(yī)學技術(shù)創(chuàng)新，提升醫(yī)院臨床研究和成果轉(zhuǎn)化能力，是新時期公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展的要求，更是國家區(qū)域醫(yī)療中心、研究型醫(yī)院的重要使命。作為國家兒童醫(yī)學中心，我們秉持“一切為了孩子”的院訓，聚焦兒科領(lǐng)域重大臨床需求，開展高水平臨床研究，讓臨床研究成果惠及廣大患兒。
臨床研究面臨三大挑戰(zhàn)
開展臨床研究，要符合醫(yī)院的發(fā)展愿景和發(fā)展策略。新時期，我院的發(fā)展愿景是建設(shè)國際一流的兒童醫(yī)學中心，發(fā)展策略是“醫(yī)防融合、五位一體協(xié)同發(fā)展”，在醫(yī)療、教學、科研、預防、管理五個方面起到引領(lǐng)作用。其中，科研是公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展中非常重要的一環(huán)。建設(shè)研究型醫(yī)院，需要開展基礎(chǔ)研究和臨床研究，實施科研聯(lián)合攻關(guān)，推進科技成果轉(zhuǎn)化，最終實現(xiàn)醫(yī)學技術(shù)的創(chuàng)新，惠及廣大患兒。
開展兒科臨床研究，要聚焦兒科領(lǐng)域重大臨床需求。作為國家兒童醫(yī)學中心，醫(yī)院除了需要承擔我國兒科疑難危重癥診斷治療任務外，還需要培養(yǎng)高層次兒科醫(yī)學人才，推動兒科臨床研究以及研究成果的轉(zhuǎn)化，要圍繞疾病的早期發(fā)現(xiàn)、診斷治療、健康促進來開展相關(guān)研究。
我國圍產(chǎn)期先心病發(fā)病率呈上升趨勢，居出生缺陷首位。早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療對于提高危重先心病患兒預后、降低嬰兒死亡率、減輕社會負擔具有重要意義。我院心血管中心科研團隊自2011年起，牽頭啟動了全國“新生兒先心病篩查多中心研究”項目，努力提高我國先心病患兒的篩查效率和質(zhì)量。
在建設(shè)研究型醫(yī)院，開展臨床研究的過程中，我們深切感到，以下三個方面還存在較大的挑戰(zhàn)：
第一，學科創(chuàng)新體系建設(shè)存在結(jié)構(gòu)性缺陷，學科資源需要進一步整合優(yōu)化，學科隊伍缺乏交叉融合機制，國際一流?？茢?shù)量不足，原創(chuàng)性的成果很少。
第二，臨床研究轉(zhuǎn)化能力比較薄弱，成果轉(zhuǎn)化的意識、氛圍、體系、機制都嚴重缺乏。
第三，臨床研究支撐條件差距較大，經(jīng)費來源、籌資機制還不完善，開展臨床研究的專業(yè)人才不足，臨床研究基礎(chǔ)設(shè)施較差。
雙輪驅(qū)動 構(gòu)建體系和平臺
我們醫(yī)院明確了“十四五”期間的重要發(fā)展目標：實現(xiàn)臨床研究雙輪驅(qū)動，一個是開展“以疾病診治為中心”的傳統(tǒng)的臨床研究，即以降低兒童死亡率和控制兒童高死亡率為主的重大疾病的診治研究。另一個是開展“以保障兒童健康發(fā)展為中心”的人群隊列研究，通過發(fā)現(xiàn)潛在的健康問題，來更好地進行疾病康復管理。
在這兩個目標的指引下，我們從平臺建設(shè)、臨床研究、人才培養(yǎng)、交流合作、科學普及、產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化等方面支撐臨床研究，希望通過建設(shè)一系列的支撐平臺和體系，顯著提升兒童疾病的預防、診斷、治療的研究水平。
平臺是臨床研究的重要基礎(chǔ)。近年來，我們主動推進兒科臨床研究體系和相關(guān)平臺建設(shè)，為開展高水平臨床研究提供硬件及軟件支撐。
我們提出了“六六戰(zhàn)略”，構(gòu)建醫(yī)院“六大臨床中心、六大支撐平臺”。
六大臨床中心包括：疑難重癥精準診治中心、新生兒臨床中心、出生缺陷臨床中心、傳染感染與免疫臨床中心、血液腫瘤臨床中心、兒童保健與康復臨床中心。以學科群建設(shè)帶動學科發(fā)展。
六大支撐平臺包括：微創(chuàng)醫(yī)學平臺、移植醫(yī)學平臺、危重癥生命支持技術(shù)平臺、分子醫(yī)學平臺、影像醫(yī)學平臺、臨床研究中心平臺。注重平臺資源與先進技術(shù)共享，加強平臺與臨床的交流與深入合作，實現(xiàn)學科交叉與臨床突破。
通過實施“六六戰(zhàn)略”，我們希望成為疑難類重癥診治高地、高層次醫(yī)學人才培養(yǎng)中心、兒科臨床研究轉(zhuǎn)化中心。
交叉融合 夯實軟硬件支撐
平臺建設(shè)離不開硬件和軟件支撐。
在硬件方面，我們建設(shè)了全國兒科醫(yī)院規(guī)模最大的科研樓，全部用于科學研究，其中包含很多重要的研究基地和平臺，如上海市出生缺陷防治重點實驗室，國家衛(wèi)生健康委新生兒疾病重點實驗室，復旦大學生殖發(fā)育研究院等。另外，我們還建設(shè)了兒科研究型病房，可以承接具有兒科特色的臨床研究項目，如風險較大的基因治療、干細胞治療、新生兒特殊群體的臨床研究等。
在軟件方面，我們設(shè)立了專門的臨床研究中心平臺，對臨床研究進行功能布局，培養(yǎng)專業(yè)人才隊伍，并出臺一系列管理辦法，規(guī)范管理流程。同時，我們還為臨床研究提供循證醫(yī)學、臨床流行病學、分子流行病學、生物信息學、政策研究、指南制作和評價等專業(yè)技術(shù)支撐。
人才是臨床研究中最重要的要素。我們組建了具有國際影響力的臨床研究交叉創(chuàng)新團隊，實施學科帶頭人培育計劃，培養(yǎng)和引進一批國家級人才，包括臨床專家、科學家，形成優(yōu)秀醫(yī)學人才蓄水池。這些科學家跟臨床專家逐步形成了交叉融合的工作機制。我們鼓勵一個臨床專家至少要和一個科學家合作；每個科學家至少要和兩到三個臨床專家對接，尋找一些共同的興趣，圍繞疾病的發(fā)生發(fā)展，早期發(fā)現(xiàn)、診斷、治療和康復來開展研究，充分發(fā)揮學科交叉、融合創(chuàng)新作用。
高水平成果“反哺“臨床
通過以上舉措，醫(yī)院各學科在臨床研究上取得了一系列成果，不僅在國際重要期刊上發(fā)表了一系列論文，更重要的是將研究成果應用于臨床疾病的診治。
我院先天性心臟病課題組關(guān)于新生兒先心病篩查的最大樣本量研究成果先后發(fā)表在醫(yī)學頂級期刊《柳葉刀》和兒科領(lǐng)域權(quán)威刊物《兒科學》上。
該課題組研發(fā)的“雙指標篩查”方案在全國推廣應用，將先天性心臟病納入新生兒篩查疾病譜，取得了非常好的社會效益。該項目獲得上海市科技進步獎一等獎。
普通外科鄭珊團隊與方法學團隊聯(lián)合，首次證明膽道閉鎖術(shù)后激素輔助治療的有效性，研究成果發(fā)表在國際外科權(quán)威期刊《外科學年鑒》上，為該領(lǐng)域的治療提供了權(quán)威證據(jù)，指導臨床實踐。
神經(jīng)外科李昊團隊的腦血管膜瘤研究成果發(fā)表在《癌細胞》上，提示相關(guān)藥物抑制劑聯(lián)合化療可達到更好的治療效果，該研究成果正在進行成果轉(zhuǎn)化。
消化科黃瑛團隊發(fā)現(xiàn)極早發(fā)型炎癥性腸病新致病基因，該成果發(fā)表在《自然遺傳學》上，為開發(fā)相關(guān)的抑制劑提供了理論基礎(chǔ)。
免疫科王曉川、孫金嶠團隊與基礎(chǔ)研究科學家協(xié)作發(fā)現(xiàn)一種全新原發(fā)性免疫缺陷病，研究成果發(fā)表在《自然》上，此項研究將為因免疫相關(guān)性疾病導致不明原因發(fā)熱的患兒，帶去全新的診治思路和有效診治方法。
未來，醫(yī)院將不斷推出高水平的研究成果，推動臨床診療水平持續(xù)提高，為患兒提供更好的醫(yī)療服務。
本文部分內(nèi)容摘自《健康報》
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