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重癥聯(lián)合免疫缺陷病（SCID）是聯(lián)合免疫缺陷病中最嚴(yán)重的類型，患兒常在生后一年內(nèi)死亡。SCID發(fā)生率約為1/100 000活產(chǎn)新生兒，這一數(shù)字可能被嚴(yán)重低估。早期診斷、在感染發(fā)生前盡早干細(xì)胞移植可以極大的改善預(yù)后。因此，早期篩查、早期識別是拯救患兒的關(guān)鍵。目前，美國、荷蘭、瑞典、中國臺灣、中國香港等數(shù)十個國家和地區(qū)均已開展SCID出生篩查，而我國大陸地區(qū)尚未開展大規(guī)模的出生篩查。為了填補(bǔ)國內(nèi)這一空白，由上海捷易生物科技有限公司申辦，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院臨床免疫科牽頭，8家臨床中心共同發(fā)起了超過50000例超大規(guī)模的SCID篩查臨床試驗。
6月7日下午，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院召開了該臨床試驗項目的啟動會。黨委副書記孫金嶠教授，免疫科主任暨項目總協(xié)調(diào)研究者王曉川教授，分子醫(yī)學(xué)中心副主任吳冰冰，臨床免疫科主治醫(yī)師孫碧君、王文婕，醫(yī)療器械臨床試驗機(jī)構(gòu)辦張耀丹等專家代表出席會議。
孫金嶠書記為啟動會致開場辭。孫書記簡述了SCID的疾病背景，其早期篩查對診斷和治療預(yù)后有很重要的意義；預(yù)祝臨床試驗順利開展，讓更多的患者能夠因此受益。
王曉川教授作為項目的總協(xié)調(diào)研究者，從專業(yè)角度和社會角度再次肯定了項目的意義。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院臨床免疫科作為牽頭單位協(xié)同8家臨床中心，克服困難，共同開展國內(nèi)首創(chuàng)性的、大規(guī)模、大范圍的SCID篩查臨床研究，希望整個項目能夠順利進(jìn)行，推進(jìn)全國SCID的出生篩查。
項目申辦方上海捷易生物科技有限公司介紹了項目整體實施方案，與各參會專家就臨床試驗細(xì)節(jié)展開了深入討論，確保試驗研究的準(zhǔn)確性，推動后續(xù)試驗的順利開展。
本次啟動會標(biāo)志著SCID在國內(nèi)的篩查推廣邁出了實質(zhì)性的一步，也為SCID診斷的不斷深入提供了強(qiáng)有力的保障。期待能更好地造福于廣大病患及其家屬，推動我國出生篩查體系的發(fā)展。
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