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8月3日下午，由復旦大學上海醫(yī)學院科研處主辦、復旦大學附屬兒科醫(yī)院承辦的第六期楓林科技沙龍在上醫(yī)文化中心三樓會議室舉行。聚焦“兒童罕見病及基因治療”的創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化，各界人士共聚沙龍，碰撞思維火花，孵化創(chuàng)新成果，探索“罕見病及基因治療”研究前沿熱點及相關(guān)交叉領(lǐng)域最新進展。
復旦大學上海醫(yī)學院副院長朱同玉致辭
復旦大學上海醫(yī)學院副院長朱同玉在沙龍開場致辭中表示，楓林科技沙龍的交流有兩個核心目標。第一個目標是臨床與基礎(chǔ)“一工一文”的學科交叉融合，真正發(fā)揮綜合性大學的優(yōu)勢，楓林科技沙龍是復旦各個學科交叉融合的平臺，是產(chǎn)生思想原創(chuàng)性的地方，可促進多學科的發(fā)展研究；第二個目標是做成果轉(zhuǎn)化、成果落地，去年已授權(quán)1000多項專利，相比以往在數(shù)量上有了顯著增長，但仍面臨專利轉(zhuǎn)化體系建設(shè)需進一步完善等問題。朱同玉指出，研究成果需要真正服務(wù)于患者，“要么放到貨架，要么放到書架”，比如用以補充理論、指南或讓患者切實使用到。楓林科技沙龍平臺的作用是從中挑選優(yōu)秀的項目，加以資本扶持，進而造福于社會。
復旦大學上海醫(yī)學院科研處處長姜紅主持會議
醫(yī)學科研處處長姜紅對大家的到來表示熱情的歡迎，希望借楓林科技沙龍這個平臺，推進成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化工作，為“雙一流”建設(shè)貢獻力量。
復旦大學上海醫(yī)學院醫(yī)學科研處副處長陳向軍主持會議
在醫(yī)學科研處大走訪大調(diào)研過程中，發(fā)現(xiàn)學校技術(shù)轉(zhuǎn)移的體制機制較為完善、健全和成熟，也經(jīng)過了市場的檢驗。但是，眾多生物醫(yī)藥領(lǐng)域的科研團隊和個人對學校的相關(guān)政策相對生疏。為此，本期沙龍?zhí)匮綇偷┐髮W科研院副院長徐曉創(chuàng)來排憂解難，化解技術(shù)轉(zhuǎn)化過程中的政策迷霧。
復旦大學科研院副院長徐曉創(chuàng)發(fā)言
徐曉創(chuàng)重點圍繞學校近期推動創(chuàng)新策源的布局、基礎(chǔ)研究的體系設(shè)計及推動基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化舉措三部分進行介紹，包括關(guān)于全面加強基礎(chǔ)科學研究的若干意見、基礎(chǔ)研究十年規(guī)劃（2021-2030）、加強“從0到1”基礎(chǔ)研究工作方案、新形勢下加強基礎(chǔ)研究若干重點舉措、加強數(shù)學科學研究工作方案和重組國家重點實驗室體系方案。
徐曉創(chuàng)表示，聚焦基礎(chǔ)研究高質(zhì)量發(fā)展的“果樹之思”，要領(lǐng)跑而非跟跑、并跑，引導、激勵和保障科研人員敢于善于自由探索，立足科學的無盡前沿，在無人區(qū)、交叉點靜心“種好自己的果樹”，而不是光摘“別人樹上剩的果子”。
復旦大學附屬兒科醫(yī)院黨委書記李倩致辭
本期承辦單位復旦大學附屬兒科醫(yī)院黨委書記李倩表示，感謝上海醫(yī)學院楓林科技沙龍為兒科醫(yī)院提供展示研究成果的平臺。今日路演的專家均為兒科醫(yī)院身兼臨床與科研的領(lǐng)軍人物。醫(yī)院前期已進行充分調(diào)研與內(nèi)部梳理，制定了科技成果轉(zhuǎn)化的管理方案，為成果轉(zhuǎn)化提供了路徑與規(guī)范。同時，醫(yī)院還建立了產(chǎn)學研高新技術(shù)轉(zhuǎn)化孵化項目，積極推進醫(yī)院與企業(yè)應(yīng)用端的對接，為科學家們提供更好的創(chuàng)新環(huán)境和支持體系。兒科醫(yī)院熱切希望通過成功轉(zhuǎn)化，能夠讓更多患兒受益，讓科研成果真正造福社會。
隨后，圍繞基因治療賽道，兒科醫(yī)院呈現(xiàn)了6個原創(chuàng)項目。
黃國英教授團隊創(chuàng)建了準確、簡便、無創(chuàng)傷、低成本的“新生兒先心病雙指標篩查方案”，即聯(lián)合應(yīng)用經(jīng)皮脈氧和心臟雜音兩項指標，在新生兒早期（出生后6~72小時）篩查急需干預的危重癥先心病，對危重癥先心病的檢出率達92.11%，特異度接近98.9%，同時建立了篩查-干預體系，實現(xiàn)了對威脅生命的先心病的早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療。具有規(guī)范篩查技術(shù)、提高全民整體篩查準確性、降低篩查成本、降低培訓成本的意義和重要作用，在國內(nèi)外屬于首次研發(fā)和應(yīng)用，一旦研發(fā)和臨床實驗成功，將會對社會產(chǎn)生重要貢獻。
黃國英教授分享學術(shù)進展
復旦大學附屬兒科醫(yī)院院長王藝教授帶領(lǐng)脊髓性肌萎縮癥（SMA）多學科團隊，于2018年參與利司撲蘭全球多中心研究，是首個進入中國的脊髓性肌萎縮癥基因治療的國際多中心研究，其中包括利司撲蘭用于1型SMA的臨床試驗（Firefish研究），以及利司撲蘭用于2/3型的臨床試驗（Sunfish研究）。整個團隊在此過程中積累了豐富的SMA診治經(jīng)驗，為利司撲蘭研究貢獻了高質(zhì)量的研究數(shù)據(jù)，為利司撲蘭藥物成功應(yīng)用于臨床打下了堅實的基礎(chǔ)。
復旦大學附屬兒科醫(yī)院王藝院長分享學術(shù)進展
王建設(shè)教授詳細介紹了膽汁酸多羥基化形成水溶性更高的多羥基膽汁酸可能是遺傳性膽汁淤積癥發(fā)病的主要機制，并在遺傳性膽汁淤積癥中發(fā)現(xiàn)多羥基膽汁酸產(chǎn)生能力可作為預后預測指標，由于遺傳性膽汁淤積癥本身病例數(shù)量不多，但推測其他成人膽汁淤積癥中應(yīng)該存在同樣的代償機制，且多羥基膽汁酸的產(chǎn)生可以預測預后。
王建設(shè)教授分享學術(shù)進展
王曉川教授團隊長期立足原發(fā)性免疫缺陷?。≒ID）的精準診治領(lǐng)域，在國內(nèi)處于領(lǐng)先地位，他分享的項目針對PID系統(tǒng)地建立了包括產(chǎn)前診斷、出生篩查、臨床特征、精準診斷、靶向治療和干細胞移植等全面的臨床診治體系。開啟了我國系統(tǒng)有效的診治PID工作，使得我國對PID的診治達到了全閉環(huán)的狀況（從產(chǎn)前診斷直至根治）。采用和轉(zhuǎn)化新的分子診斷技術(shù)、免疫評估技術(shù)使得PID的臨床診治方面達到了國際水準，部分領(lǐng)域達到國際先進水平。
王曉川教授分享學術(shù)進展
徐虹/沈茜教授團隊長期從事腎臟疾病診治和研究、長期關(guān)注和從事蛋白尿的臨床和基礎(chǔ)研究工作，證實了ANGPTL3可作為蛋白尿治療的安全、有效的潛在藥物靶點，成功制備了ANGPTL3-FLD單克隆抗體，并進行了體內(nèi)、外驗證。團隊分享的項目擬研發(fā)人源化抗ANGPTL3-FLD單克隆抗體，并對抗體的藥效學、藥代學、毒理學等進行全面評估，完成單克隆抗體的臨床前研究，并積極推動該單克隆抗體的臨床試驗研究。該人源化單克隆抗體一旦研發(fā)成功，不僅能獲得獨立的知識產(chǎn)權(quán)，實現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，滿足患者需求；更有可能改變靶向足細胞損傷治療蛋白尿藥物研發(fā)落后的現(xiàn)狀，促進國家相關(guān)產(chǎn)業(yè)的高水平發(fā)展，為健康中國2030助力。
徐虹/沈茜教授團隊分享學術(shù)進展
翟曉文教授團隊專業(yè)擅長兒童血液腫瘤疾病與造血干細胞移植，致力于提高血液科兒童血液及腫瘤疾病診療水平。此次介紹了利用新型基因編輯技術(shù)對造血干細胞進行改造和回輸，使患者無需再等待配型行異基因造血干細胞移植，也無需終生輸血與祛鐵治療，即可達到臨床治愈的新技術(shù)，對于防治重型β-地貧意義重大。本項目擬在前期實驗室以及非臨床藥學、毒理學等研究工作的基礎(chǔ)上，開展利用堿基編輯技術(shù)修飾的自體造血干細胞移植治療β-地中海貧血的首次用于人體的臨床試驗，完成該新型治療技術(shù)從臨床前研究到臨床開發(fā)的轉(zhuǎn)化，完成生產(chǎn)工藝優(yōu)化、臨床安全性與有效性的確認。
翟曉文教授團隊分享學術(shù)進展
復旦大學附屬兒科醫(yī)院王藝院長主持圓桌會議討論
圓桌討論環(huán)節(jié)，在場的專家、產(chǎn)業(yè)界、投資方、律所、專利服務(wù)、媒體等交流學習，由王藝院長主持。尚靜、于立華等特邀嘉賓圍繞科研成果轉(zhuǎn)化之需展開深入交流，不僅對項目的優(yōu)勢和潛力給予了充分的肯定，更從多個角度提供了可行的解決方案和風險投資思路，包括建立技術(shù)孵化器、引入專業(yè)的風險投資機構(gòu)等，共同賦能科學家，為科學家們提供了勇敢邁出產(chǎn)業(yè)化步伐的信心和支持。鼓勵科學家們將研究成果真正落地，不再讓科技成果束之高閣。
“楓林科技沙龍”組織者醫(yī)學科研處副處長陳向軍表示，這個平臺是建設(shè)“第一個復旦”及爭創(chuàng)國家策源創(chuàng)新科研高地的一個重要陣地，復旦上醫(yī)每年產(chǎn)出大量頂級科研成果和高質(zhì)量專利，借助沙龍平臺廣泛展示，吸引專業(yè)轉(zhuǎn)化機構(gòu)、投資基金和頭部公司轉(zhuǎn)化落地，并從研發(fā)初始“精準匹配”優(yōu)質(zhì)醫(yī)院資源進行臨床研究，組成具有“復旦上醫(yī)”特色“無憂轉(zhuǎn)化”“輕松轉(zhuǎn)化”一站式閉環(huán)成果轉(zhuǎn)化體系；同時營造“楓林科技沙龍”獨特的轉(zhuǎn)化文化、創(chuàng)新文化和品牌。截至目前，已舉辦了“腫瘤小分子藥物”“免疫類創(chuàng)新新藥”“人工智能”“腦科學轉(zhuǎn)化”“視聽醫(yī)學”兒童罕見病和基因治療6期楓林科技沙龍，第七期楓林科技沙龍將在8月下旬由華山醫(yī)院承辦。
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