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2024年1月17日，由復旦大學附屬兒科醫(yī)院王建設教授領銜的十四五國家重點研發(fā)計劃“致命出生缺陷的基因治療產品研發(fā)和臨床研究”2023年度匯報成功召開。
本次會議采用線上+線下模式舉行，會議由國家兒童醫(yī)學中心復旦大學附屬兒科醫(yī)院、上海市出生缺陷防治重點實驗室主辦。復旦大學附屬兒科醫(yī)院領導王藝院長、項目首席專家王建設教授、各課題組長、科研骨干、聯(lián)絡員及研究生等58人參與會議。會議由王建設教授主持，特邀中國科學院李勁松院士、中國科學院動物研究所段恩奎教授、中南大學生命科學學院梁德生教授、復旦大學生物醫(yī)學研究院于文強教授等專家出席會議并給予指導。
會議開始，由復旦大學附屬兒科醫(yī)院王藝院長代表醫(yī)院領導致辭，對參會專家教授和與會人員表示了熱烈歡迎和衷心感謝。王藝院長表示，該項目對兒童健康有重大意義，目前已經取得了重要的階段性成果，期望借助此次項目搭建學術平臺、醫(yī)教產研全鏈條，建立持續(xù)合作，打造高精尖隊伍。最后，王藝院長對本次項目年度工作交流會議的圓滿召開表達了美好的祝愿，并預祝大家新年快樂。
隨后，項目總顧問肖嘯教授對課題總體進行了回顧。肖教授對項目的進展及取得的成果進行了充分肯定。項目組成員克服困難，在兩年多的時間內，推動原創(chuàng)性課題取得重大成果，企業(yè)科研單位合作的基因治療產品即將開展臨床試驗，未來前景光明。
項目首席科學家王建設教授作為項目負責人，從項目目標及課題設置、2023年度進展、年度考核指標完成情況、經費及人員投入情況、藥物的安全性與合規(guī)性及2024年度計劃等多個方面對項目整體情況進行了介紹，并作為課題負責人對課題一的2023年度進展和考核指標完成情況及2024年度計劃做了詳細介紹，并提出課題一2024年度研究內容的調整請示，希望得到與會專家教授的指導和建議。隨后，海交通大學附屬新華醫(yī)院范建高教授、華東理工大學吳俠副教授、重慶醫(yī)科大學附屬兒童醫(yī)院安云飛副教授及上海信致醫(yī)藥科技有限公司總裁鄭靜等四個課題負責人分別詳細介紹了各課題研究內容、2023年度研究進展和考核指標完成情況與后續(xù)工作安排。
專家組聽取了項目和各課題組匯報后做出點評，涉及的課題調整，專家們表示基于前一階段的研究，做出一些調整，是進一步凝練科學和臨床問題、集中精力產生突破的必要環(huán)節(jié)，同時專家組也提到變更任務最優(yōu)的時間點是中期，目前已到最后一年，任務變更需要慎重，是否可以變更還需聽從領導指示。
會議最后，王建設教授代表項目組感謝領導和專家們對項目的關心、支持與指導，項目組也會繼續(xù)努力，針對暴露出的問題，高標準地完成項目組任務，摸索出基因藥物研發(fā)的前沿路徑！
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