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2024年10月17日，為進一步提升我國臨床醫(yī)生對X連鎖低磷性佝僂病(XLH）的診療水平與疾病管理經(jīng)驗，由北京醫(yī)學健康發(fā)展促進會舉辦的“XLH中外專家交流會”在復旦大學附屬兒科醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科牽頭組織下順利召開。
本次會議特別邀請了奧地利維也納醫(yī)科大學兒科內(nèi)分泌科、從事骨骼及生長板研究和疾病臨床診治的Adalbert Raimann博士。會議前夕， Raimann博士受邀到我院進行了順訪，先后參觀了醫(yī)院院區(qū)、院史館、分子診斷實驗室，以及內(nèi)分泌代謝科門診和病房等。在內(nèi)分泌代謝科門診，Raimann博士仔細觀察了醫(yī)生與患兒及其家屬的交流過程，并對門診高效且人性化的服務(wù)流程給予了高度評價，對我院的科研實力和科研氛圍表示欽佩。
 
“XLH中外專家交流會”采用線上和線下相結(jié)合的方式。Raimann博士以《X連鎖低磷性佝僂病管理新視野》為題，圍繞XLH的疾病負擔、治療目標設(shè)定，治療方案選擇和療效評估等方面，分享了該疾病在國際范圍內(nèi)的最新研究進展。他提到，XLH的疾病負擔除了佝僂病、下肢畸形等顯性問題之外，步態(tài)異常、身材矮小、疼痛、肥胖、口腔問題、顱部癥狀、生活質(zhì)量的影響等隱性問題也需要得到關(guān)注。“我們需要根據(jù)患者年齡來設(shè)定綜合的治療目標，并對療效進行多維的評估。作為針對X連鎖低磷性佝僂病病因的靶向治療藥物，布羅索尤單抗具有非常明確的臨床療效以及良好的臨床獲益。”
在專家交流環(huán)節(jié)，來自國內(nèi)兒童內(nèi)分泌科、成人骨質(zhì)疏松與骨病?？?、兒童骨科、兒童口腔科等多個學科的專家，結(jié)合自身專長與經(jīng)驗進行了熱烈探討與交流。內(nèi)容涵蓋XLH早期識別與診斷、對牙齒的危害、藥物治療減少手術(shù)風險、傳統(tǒng)治療的挑戰(zhàn)及盡早治療、布羅索尤單抗臨床應用、過渡期治療病例管理、XLH與代謝和心血管疾病等。
低磷性佝僂病是一組由于遺傳性或獲得性病因?qū)е履I臟排磷增多，引起以低磷血癥為特征的骨骼礦化障礙性罕見疾病，具有較高的致殘、致畸率，被納入《第一批罕見病目錄》第51號罕見病。針對該病，我院已組織多學科診療團隊并取得了良好的臨床療效。會議期間，國內(nèi)外專家分享了各自在臨床實踐中積累的經(jīng)驗，不僅加深了中奧醫(yī)學界在XLH疾病管理上的相互理解，也為未來雙方開展國際深度合作奠定了堅實基礎(chǔ)。
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