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近日，國際腎臟病學會（International Society of Nephrology, ISN）官方期刊《Kidney International Reports》在線刊發(fā)了復旦大學附屬兒科醫(yī)院腎臟科徐虹教授和沈茜教授牽頭，聯(lián)合中山大學附屬第一醫(yī)院蔣小云教授、廣州婦女兒童醫(yī)療中心高霞教授及無錫市兒童醫(yī)院李國民教授團隊的研究論文“Efficacy and Safety of Telitacicept as an Add-On Therapy for Refractory Immunoglobulin A Nephropathy or Immunoglobulin A Vasculitis Nephropathy in Children”。該研究首次將生物制劑泰它西普用于兒童難治性IgAN和IgA血管炎腎炎(IgAVN)的治療，取得顯著成效，標志著兒童腎臟病治療領域的重要突破。
論文的主要研究發(fā)現(xiàn)：
IgA腎病和IgA血管炎腎炎是兒童常見的腎小球疾病，目前主要依賴糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑治療。然而，傳統(tǒng)療法面臨著雙重挑戰(zhàn)：一方面，長期用藥可能導致生長發(fā)育受限等嚴重并發(fā)癥；另一方面，部分患兒即使經(jīng)積極治療，仍可能出現(xiàn)疾病進展，甚至發(fā)展為終末期腎病，亟需更安全有效的治療方案。針對這些挑戰(zhàn)，徐虹教授團隊基于疾病機制，創(chuàng)新性的應用泰它西普這一雙靶點生物制劑，同時抑制B細胞相關因子BLyS和APRIL，精準靶向治療兒童IgAN和IgAVN。
多中心研究納入了16例難治性IgA腎?。╪=11）或IgAVN（n=5）患兒，結(jié)果顯示，經(jīng)過4周治療尿蛋白水平顯著降低，且持續(xù)改善至48周，10名（62.5%）患者實現(xiàn)蛋白尿完全緩解。治療過程，伴隨血白蛋白水平改善，期間腎小球濾過率維持穩(wěn)定。此外，實現(xiàn)了激素的逐漸撤減，激素劑量由25mg/d減量至2.5mg/d，其中60%患者停用激素，且治療期間無嚴重不良事件發(fā)生。
本研究的重要意義在于：
該研究是國際首次將泰它西普用于兒童IgAN和IgAVN治療領域，不僅為難治性患者提供了新的治療希望，也體現(xiàn)了中國學者在國際醫(yī)學領域的重要貢獻。徐虹教授團隊已著手開展多中心隨機對照研究，以進一步驗證該療法的有效性并提供更多循證依據(jù)。團隊長期致力于兒童腎臟病精準診治，取得了多項國際領先的研究成果：在國際上首次報道了泰它西普治療兒童難治性紅斑狼瘡的成功經(jīng)驗，并首次證實利妥昔單抗聯(lián)合治療初發(fā)腎病可顯著減少復發(fā)風險；此外，多次參與國際指南制定，包括2020年國際兒科腎臟病學會（IPNA）《兒童激素耐藥型腎病綜合征診斷與管理的臨床實踐建議指南》、2022年IPNA《兒童激素敏感型腎病綜合征診斷與管理的臨床實踐建議指南》和2024年IPNA《兒童IgA腎病和IgA血管炎腎炎診斷與管理的臨床實踐建議指南》。未來，團隊將繼續(xù)推動創(chuàng)新研究，助力中國兒童腎臟病診療水平邁向國際前沿，為更多慢性腎臟病患兒帶來福音。
原文鏈接
1. Efficacy and Safety of Telitacicept as an Add-On Therapy for Refractory Immunoglobulin A Nephropathy or Immunoglobulin A Vasculitis Nephropathy in Children. https://doi.org/10.1016/j.ekir.2024.11.13632. Safety and efficacy of telitacicept in refractory childhood-onset systemic lupus erythematosus: A self-controlled before-after trial. DOI: 10.1177/096120332210978123. Early Rituximab as an Add-On Therapy in Children With the Initial Episode of Nephrotic Syndrome. DOI: 10.1016/j.ekir.2024.02.13954. IPNA clinical practice recommendations for the diagnosis and management of children with steroid-resistant nephrotic syndrome. DOI: 10.1007/s00467-020-04519-15. IPNA clinical practice recommendations for the diagnosis and management of children with steroid-sensitive nephrotic syndrome. DOI: 10.1007/s00467-022-05739-36. IPNA clinical practice recommendations for the diagnosis and management of children with IgA nephropathy and IgA vasculitis nephritis. DOI: 10.1007/s00467-024-06502-6
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