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  醫(yī)院新聞
 
造血干細(xì)胞移植MDT團(tuán)隊為罕見病患兒帶來福音
兒科血液科MDT例會順利舉行
發(fā)布時間：2017-10-16     發(fā)布人：血液科
 
　　復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院血液科造血干細(xì)胞移植團(tuán)隊經(jīng)過四年的移植病例累積和臨床經(jīng)驗總結(jié)，形成了以非血緣臍血干細(xì)胞移植根治難治性罕見病為特色的治療體系。翟曉文教授牽頭醫(yī)院造血干細(xì)胞移植根治罕見病多學(xué)科合作團(tuán)隊（MDT），為原發(fā)性免疫缺陷病、早發(fā)型炎癥性腸病、遺傳代謝病等罕見病患兒帶來生的希望。
　　為進(jìn)一步促進(jìn)血液科造血干細(xì)胞移植工作的發(fā)展和進(jìn)步，我院血液科于2017年9月20號上午舉行造血干細(xì)胞移植根治性難治性罕見病MDT大例會討論。此次會議除了血液科移植團(tuán)隊外，消化科黃瑛主任、神經(jīng)內(nèi)科周水珍主任、心理科高鴻云主任、免疫科孫金嶠副主任、臨床營養(yǎng)科錢甜主任、遺傳代謝科陸煒副主任、醫(yī)務(wù)部曹迪副主任、社工部張靈慧等老師參加。
 
　　血液科王宏勝主任主持此次討論，錢曉文副主任回顧MDT團(tuán)隊成立1年多來的工作，截止到目前，造血干細(xì)胞移植MDT團(tuán)隊已完成干細(xì)胞移植75例，其中72例（96%）為罕見病，慢性肉芽腫（CGD）、重癥聯(lián)合免疫缺陷?。⊿CID）和早發(fā)型炎癥性腸病（VEO-IBD）病例數(shù)目前居全國單中心之首，移植療效為國內(nèi)先進(jìn)水平，臍血干細(xì)胞移植腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（ALD）、白細(xì)胞粘附分子缺陷（LAD）和干擾素受體缺陷（IFNGR）病例均為國內(nèi)首例，受到國內(nèi)外同行關(guān)注。自MDT成立以來，通過多學(xué)科討論，不斷優(yōu)化治療方案，患兒植入率和生存率獲得顯著提高，積累了豐富的罕見病患兒移植經(jīng)驗。
　　各位專家對計劃移植的四例患兒展開熱烈討論，病種包括ALD、TYK2基因缺陷、VEO-IBD、黏多糖貯積癥MPS，各位專家分別就移植適應(yīng)癥，各?？萍膊√攸c、患兒移植前后的營養(yǎng)、心理等狀況進(jìn)行細(xì)致評估，確定移植預(yù)處理和并發(fā)癥治療方案，對移植后的隨訪也提出各自的觀點和建議。
　　造血干細(xì)胞移植MDT團(tuán)隊將根據(jù)醫(yī)院要求，定期舉辦MDT例會討論，希望通過多學(xué)科合作交流，不斷提高造血干細(xì)胞移植技術(shù)水平，提高植入率和存活率，提高患者兒生活質(zhì)量，真正的造福罕見病患兒。


血液科




 
 
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